“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企 業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。 根據世界衛生組織的定義，患病人群占總人口0.65％。～1％。的疾病或病變可定義為罕見病，根據這個定義，目前全球的罕見病種類約為7000種，患者數 量約為3.5億。
有數據顯示：到2020年，預計全球孤兒藥銷量將達到1780億美元;整體處方藥市場總值將翻一番;孤兒藥銷 量將占處方藥總銷量20.2%(不包括仿制藥)，而2000年該值僅為6.1%。EvaluatePharma基于制藥與生物技術企業500強的分析發 現，孤兒藥市場在2015-2020年間每年將增長11.7%。而整個處方藥產業的增長率僅為每年5.9%，前者幾乎是后者的兩倍。
在近十年來，傳統制藥巨頭早已布局罕見病藥物的研發：2009年輝瑞公司與以色列HYPERLINK生物技術 公司Protalix達成協議開發用來治療戈謝病的藥物，開始涉足“孤兒藥”市場，此后，羅氏、賽諾菲、諾華等巨頭先后進軍“孤兒藥”領域。法國咨詢公司 Alcimed認為治療罕見病的藥物已成為醫藥行業最盈利的板塊之一，主要原因有：受試者稀少、研發成本較低、病患人群容易定義，而且藥品價格的制定可以 由企業來主導。
在2020年的銷售預測排行榜中，新基醫藥位列第一，來那度胺將在2020年成為銷量第一的孤兒藥，預計其所 有適應癥銷量總和將達100億美元。來那度胺于2005年12月首次通過審批，適用于骨髓增生異常綜合癥。此后還陸續通過非霍奇金氏淋巴瘤、多發性骨髓瘤 適應癥的審批，其他罕見病癥的適用研發仍在繼續進行。
歐美對于孤兒藥的優惠政策促進了其加快發展。比如美國規定對“孤兒藥”在臨床研發期享有50%的課稅扣除優 惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，總稅收減免可達臨床研究總費用的70%；此外還規定可減免“孤兒藥”注冊費用等。在1984年以前，世界上還沒有 一種“孤兒藥”，美國1983年批準了《罕見病藥物法》之后，新“孤兒藥”的出現呈直線上升趨勢。截至2015年2月4日，美國已經有3310種產品被認 定為“孤兒藥” ，其中483種獲批上市，為世界之最。歐盟在1999年罕見病藥物法規實施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過，但到2012年，已有約1000種“孤兒藥” 得到認定，其中70種“孤兒藥”獲得上市批準。可見在孤兒藥產業發展中政府發揮著不容忽視的作用，相關法律法規成為孤兒藥研發的風向標和指揮棒，特殊的激 勵政策也推動了孤兒藥的從無到有，很大程度上解決了部分罕見病治療藥品的可獲得性。
我國現階段罕見病患者就超過千萬人之多。但是在罕見病防治救助方面的工作，我國進展緩慢，對罕見病藥品的研 發、引進、生產、銷售等環節缺少政策支持，造成國內罕見病藥品研制產業存在空白。罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，很多罕見病患者只能選擇昂貴的進 口藥或者無藥可用。
為了鼓勵研究創制新藥和加強風險控制管理,國家食品藥品監督管理局（SFDA）于2013年2月26日發布的 《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵創新的意見》提到，對于包括罕見病用藥在內的臨床供應不足、市場競爭不充分、影響公眾用藥可及性和可負擔性的藥品， 實行優先審評。此前于2009年1月7日也制定了《新藥注冊特殊審批管理規定》等類似政策。今年8月份，國務院發布了《國務院關于改革藥品醫療器械審評審 批制度的意見》，該文件明確指出“加快審評審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創新藥”。盡管這些都是我國孤兒藥研發的政策利好，但是 這些政策因缺乏具體的配套措施，具體落實執行的效果不顯著，而在稅收抵免、注冊審批費免除、市場獨占權、單獨定價、醫保扶持方面則完全沒有激勵政策，從而 導致制藥企業研發和生產“孤兒藥”的積極性不高。
我國可以借鑒發達國家在罕見病及孤兒藥監管方面的成熟經驗，加快罕見病立法，結合本國國情建立“孤兒藥”認定 制度，獲得認定者可享受特殊審批等相應優惠政策；多方聯動制定科研激勵政策和產業政策引導“孤兒藥”研發；制定“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的 優惠政策；對于國內目前還未研究出而國外已有的藥物，可以采用降低藥物引進標準，通過中外合作方式將藥物引入國內；建立和完善罕見病醫療保障制度，改善我 國罕見病患者的治療狀況。
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